Myozyme é uma terapia de reposição enzimática inovadora desenvolvida pela Sanofi, indicada para o tratamento da Doença de Pompe, também conhecida como glicogenose tipo II. O medicamento é composto por alglucosidase alfa, uma forma recombinante da enzima humana alfa-glicosidase ácida, cuja deficiência leva ao acúmulo de glicogênio nos tecidos musculares. Myozyme atua promovendo a degradação do glicogênio acumulado, melhorando a função muscular e respiratória, especialmente em pacientes com a forma infantil ou de início tardio da doença. A administração é feita por infusão intravenosa em ambiente hospitalar, sob rigorosa supervisão médica. É um medicamento de alto custo e uso especializado, fundamental no tratamento de doenças genéticas raras.