Inotersena
Tegsedi (inotersena) 284mg/1,5ml em seringas preenchidas é indicado para o tratamento de pacientes adultos com amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR) com polineuropatia estágio 1 ou 2. A inotersena atua reduzindo a produção da proteína transtirretina (TTR) no fígado, que é a causa subjacente da formação de depósitos de amiloide em vários órgãos do corpo, incluindo nervos periféricos, coração e trato gastrointestinal.
Tegsedi é contraindicado para pacientes com hipersensibilidade grave ao inotersena ou a qualquer componente da fórmula. É também contraindicado em pacientes com trombocitopenia (contagem de plaquetas baixa) ou doença renal grave. O monitoramento rigoroso das plaquetas, função renal e hepática é essencial durante o tratamento, devido aos riscos potenciais de nefrotoxicidade e trombocitopenia.
Amiloidose Hereditária por Transtirretina (hATTR)
Polineuropatia amiloidótica familiar (PAF)
Polineuropatia associada à amiloidose por transtirretina
PTC
Tegsedi (inotersena) 284mg/1,5ml, da PTC Therapeutics, é uma terapia revolucionária para a amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR), uma doença rara, progressiva e debilitante. A hATTR é causada por uma mutação no gene da transtirretina (TTR), que leva à produção de uma proteína TTR anormal. Essa TTR mutada se dobra incorretamente e forma depósitos insolúveis de amiloide em diversos tecidos, resultando em disfunção orgânica, especialmente nos nervos periféricos, culminando em polineuropatia grave.
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